ID: 673
Titel: Behandling med intravenöst immunoglobulin (IVIG) för barn och ungdomar med Pediatric Acute-onset Neuropsychiatric Syndrome (PANS): en öppen studie i Sverige
Provsamlingsansvarig: Mats Johnson
Start insamling: 2020-10-15
Slut insamling: 2021-12-31
Beskrivning: Forskare i USA noterade att barn efter streptokockinfektion insjuknat med svåra neuropsykiatriska symtom, och bekrev forskningsdiagnosen (Pediatric Autoimmune Neuropsychiatric Disorders Associated with Streptococcal infections, PANDAS). Orsaken till symtomen har inte kunnat säkerställas men en immunologisk mekanism är misstänkt. Liknande akut symtombild har noterats efter andra typer av infektioner (bakterier, virus), och därför utformades diagnoskriterier för PANS (Pediatric Acute-onset Neuropsychiatric Syndrome) 2010 av National Institute of Mental Health (NIMH) i USA. PANS fokuserar enbart på den kliniska bilden, inte på orsak. Behandling med antibiotika, antiinflammatoriska läkemedel, kortison och immunglobulin (IVIG) har provats, men det vetenskapliga underlaget är otillräckligt och det finns ett stort behov av studier för att utvärdera vilka behandlingar som är effektiva. Då klinisk erfarenhet från flera centra och en nyligen genomförd öppen studie talar för att immunglobulinbehandling vid PANS kan ge betydande lindring av symtomen eller besvärsfrihet är avsikten att genomföra en öppen pilotstudie, vilket innebär att samtliga deltagande barn erhåller aktiv substans. Denna behandlingsdesign kräver ytterst noggrann symtomvärdering före och efter behandling för bedömning av eventuell effekt. Skattningar kommer att genomföras av läkare, vårdnadshavare och lärare/förskollärare. Före behandling, och efter 1, 3, 6 och 12 månader görs sådana symtomskattningar. I studieprotokollet ingår också specifika tester av barnets kognitiva och motoriska funktioner, hos psykolog (kognitiva funktioner) och läkare (neurologiska/motoriska funktioner). Bedömningarna brukar upplevas positivt av barn och kommer för vår studiegrupp att särskilt anpassas till barnets aktuella symtombild/fungerande. Blodprover tas för att analysera infektions-/inflammationstecken, inflammationsmarkörer, antikroppstitrar och immunglobulinnivåer. De tas i samband med att barnet får nål inför själva behandlingen, dvs inget extra stick behövs utom vid sista uppföljningen. Medicinsk utredning med lumbalpunktion för att utesluta/verifiera kända encefalitvarianter, och magnetröntgen om barnet kan tolerera undersökningen utan narkos, ska ha gjorts innan studien.

PROVTYP;PROVGIVARE
Blod;10